Lab2Lab/Lên lab kể chuyện CRISPR/cas và công nghệ chỉnh sửa gene có gì?

Trong thập niên gần đây, công nghệ chỉnh sửa gene đang là 1 hướng nghiên cứu mới và rất hot trong mọi lĩnh vực: y sinh đặc biệt là chỉnh sửa gene ở các mô tế bào biệt hóa, công nghệ cây trồng, công nghệ thực phẩm.
Thử nghiệm trị liệu cho bệnh nhân mù màu ở Mỹ, công ty Dược Editas đã trực tiếp tiêm adeno-associated virus (AVV) có chứa CRISPR/Cas đến tế bào giác mạc, để loại bỏ đột biến trên tế bào CEP290 và phục hồi chức năng của CEP290. Kết quả cho thấy có 3 bệnh nhân có dấu hiệu phục hồi 1 bên mắt. 1 vài bệnh nhân khác có tác dụng phụ ví dụ như đau mắt hoặc viêm mắt.
Trước đó, công nghệ chỉnh sửa gene cũng đã giúp các bệnh nhân nhân mắc bệnh liên quan đến gene như là bệnh hồng cầu hình liềm, hồi phục dựa trên tế bào đã được chỉnh sửa của chính họ
Công nghệ chỉnh sửa gene được hiểu là những can thiệp (xóa, thêm, đổi nu) vào DNA hoặc RNA để tạo ra những trình tự gene mới ở trong genome. Nghiên cứu đầu tiên về chỉnh sửa genome tiến hành lần đầu trên nấm và chuột vào những năm 1970 và 1980. Sau đó, các công nghệ chỉnh sửa gene đã có những bước đột phá trong khoảng 10 năm trở lại đây. Chúng ta có thể nhắc đến các công nghệ như là zinc-finger nucleases (ZFNs), transcription activator-like effector nucleases (TALEN) và đặc biệt là CRISPR/Cas.